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(6446)藥華藥-公告使用本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）後接續給予Anti-PD1藥物於未曾接受過干擾素治療的B型肝炎或D型肝炎病患之第Ib期臨床試驗初步結果（Topline Results）

1.事實發生日:115/07/29
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:
B型肝炎或D型肝炎
台灣藥品臨床試驗資訊網 https://e-sub.fda.gov.tw/ClinicalTrialInfo/home計畫書編號: A20-101
4.預計進行之所有研發階段:第一期臨床試驗
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):獲第一期臨床試驗初步結果（Topline Results）
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：
使用本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）後接續給予Anti-PD1藥物於未接受干擾素治療的B型肝炎或D型肝炎病患之第Ib期臨床試驗初步結果（Topline Results）顯示使用P1101後接續給予Anti-PD1藥物治療之受試者具有良好的安全性及耐受性，且觀察到B型肝炎表面抗原（HBsAg）變化，丙氨酸轉胺酉每（ALT）亦於療程後維持穩定正常，並有受試者達到HBsAg消失，顯示P1101接續anti-PD1治療具有潛在臨床效益。
A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
a.試驗計畫名稱:
一項第Ib期、開放性研究評估使用P1101後接續給予Anti-PD1藥物於未接受干擾素治療的B型肝炎或D型肝炎病患之安全性及有效性
b.試驗目的:
評估使用P1101後接續給予Anti-PD1藥物治療B型肝炎或D型肝炎病患之安全性及耐受性
c.試驗階段分級:第1b期臨床試驗
d.藥品名稱:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
e.宣稱適應症:B型肝炎或D型肝炎
f.評估指標:主要評估指標：安全性
(1) 受試者不良事件數量，包含嚴重不良事件
(2) 生命徵象、理學檢查、12導程心電圖及臨床實驗室檢測
次要評估指標：
(1) 評估試驗期間之病毒學反應，包含B型肝炎表面抗原（HBsAg）的變化與消失
(2) 丙氨酸轉胺酉每（ALT）數值恢復正常之情形。
g.試驗計畫受試者收納人數:共收入20名受試者。
B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P 值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
a.主要評估指標之統計結果及統計上之意義：
本試驗共收納20位受試者，20位皆納入安全性分析。試驗結果顯示，使用P1101後接續給予Anti-PD1藥物治療之受試者，於試驗期間未發生任何嚴重不良事件（Serious adverse events, SAEs），亦未觀察到不可接受的副作用，顯示P1101接續anti-PD1治療具有可接受之安全性及耐受性，並達成本試驗主要安全性評估目的。
本案在臨床試驗期間，依試驗計畫規定，於首批受試者完成所有預定Anti-PD1劑量並完成後續4週安全追蹤後，召開安全評估委員會（Safety Review
Committee, SRC）審查安全性資料。SRC委員一致認為本研究安全性資料可接受，並支持試驗依計畫持續執行至完成。
b.次要評估指標之統計結果及統計上之意義：
本試驗共12位受試者符合療效分析條件並納入療效分析。這些受試者僅感染B型肝炎病毒，並未合併感染D型肝炎病毒。試驗結果顯示，治療期間觀察到B型肝炎表面抗原（HBsAg）消失及HBsAg變化等病毒學反應。整體而言，HBsAg於治療期間相較基準值下降，於治療後期略有回升。ALT則於治療期間短暫上升後逐步下降，並恢復至正常範圍。
C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免涉及本公司「對上市公司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。不適用。
D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：第一期臨床試驗結果顯示，接受P1101後接續給予Anti-PD1藥物治療之受試者具良好安全性及耐受性，並觀察到初步病毒學指標改善。未來將依據完整數據分析結果，持續與相關專家及主管機關進行討論，以規劃後續開發策略。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):目前尚在公司內部評估階段。
(1)預計完成時間：不適用。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:B型肝炎是世界上最流行的慢性感染性疾病之一。據世界衛生組織估計，全世界B型肝炎帶原者約有4億人口，每年約有100萬人死於B型肝炎及相關疾病；全世界B型肝炎帶原者合併有D型肝炎約有1200萬人口，同時D型肝炎也是導致B型肝炎患者疾病惡化的重要因素之一。每年全世界新增B型肝炎人口約為1000萬至3000萬人，這些人中約有5~10%會成為慢性帶原者。
目前慢性B型肝炎或合併慢性D型肝炎以口服抗病毒藥物及干擾素為主，基層診所的B肝病患多是追蹤而非積極治療。口服藥物多數病人需要使用三年以上，而且停藥後容易復發。另市售的干擾素包括一周打三次的傳統干擾素以及一周打一次的長效型干擾素，然均面對副作用大、耐受性低及治癒機率不高的挑戰。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: