公開資訊觀測站重大訊息公告

(6446)藥華藥-本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告於日本申請新藥BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b）新增適應症，新增適應症為原發性血小板過多症（ET）

1.事實發生日:114/09/18
2.研發新藥名稱或代號:BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b, 即P1101）
3.用途:原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）
4.預計進行之所有研發階段:申請新增適應症
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司之日本子公司PharmaEssentia Japan KK已完成於日本提交新藥BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b）新增適應症申請，新增適應症為原發性血小板過多症。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
申請新增適應症審核
(1)預計完成時間：
依照日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA）之審核程序，審核時間約一年。實際審查時間及核准藥證與否將以主管機關正式通知為準。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性血小板過多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms, MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）的病人數相近。根據市場研究，日本約有3萬名ET患者，目前ET的用藥是愛治（hydroxyurea, HU）和安閣靈（anagrelide, ANA）。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)Ropeginterferon alfa-2b已於2023年3月獲日本厚生勞動省核准用於現有治療方式效果不足或不適用現有治療方式的成人真性紅血球增多症患者，並於同年5月獲厚生勞動省核准納入健保給付。
(2)Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: